Promettenti farmaci per la celiachia nella pipeline

Al momento, l'unico trattamento disponibile per la celiachia è una dieta priva di glutine. Ma potrebbe presto cambiare.

Numerosi produttori di farmaci stanno attualmente conducendo studi clinici per valutare la sicurezza e l'efficacia di un certo numero di nuovi farmaci. Ognuno ha un approccio e un meccanismo d'azione diversi (MOA). Si spera che inibendo un processo di questo disturbo, potremmo un giorno cancellare completamente la celiachia dal lessico delle malattie autoimmuni.

Tra i tre candidati più promettenti nella pipeline di droga figurano i seguenti.

INN-202 (Larazotide Acetato)

Innovare Pharmaceutical's INN-202 (larazotide acetate) è un farmaco che utilizza un potente enzima digestivo che sembra essere in grado di abbattere il glutine prima che il sistema immunitario possa reagire ad esso. I risultati della sperimentazione clinica di fase II sono stati promettenti e hanno dimostrato che il farmaco era sia sicuro che tollerabile. Il MOA del farmaco diminuisce entrambi la permeabilità dell'intestino mentre tempera il movimento degli antigeni autoimmuni nell'intestino.

Sebbene la INN-202 possa ridurre notevolmente i sintomi della celiachia, è improbabile che una persona possa consumare quantità illimitate di glutine. Alcune restrizioni dietetiche sarebbero ancora necessarie.

La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha rintracciato rapidamente il farmaco. Gli studi clinici di fase III sono attualmente in corso.I risultati dello studio potrebbero essere disponibili tra la metà e la fine del 2018

Vaccino Nexvax2

Nexvax2 è l'unico farmaco candidato che mira a immunizzare gli individui contro la malattia e consentire loro di tornare a una dieta normale. Nexvan2 ha già completato con successo uno studio di sicurezza di fase Ib ed è in procinto di passare a studi di fase II più grandi.

Nexvax2 è modellato su una classe emergente di vaccini terapeutici che mira a trattare le persone già affette da una malattia. Si basa sugli stessi principi delle tradizionali terapie di desensibilizzazione utilizzate per le allergie. Modelli di vaccino simili sono sotto inchiesta per il trattamento di malattie autoimmuni come la sclerosi multipla, il diabete di tipo 1 e l'artrite reumatoide.

Nexvax2 è geneticamente adattato alle persone che hanno un gene specifico (DQ2) presente nel 90 percento delle persone con la malattia. In quanto tale, il vaccino non funzionerebbe se non si dispone di DQ2.

Oltre a ciò, l'unica domanda che gli investigatori hanno è quanto a lungo possano essere gli effetti del vaccino. Lo studio di fase Ib ha comportato ripetuti dosaggi, mentre quei risultati erano promettenti (più persone erano in grado di completare una sfida con il glutine rispetto a quelli su un placebo), resta da vedere quanto sia potente e duratura il farmaco in realtà.

Non si sa ancora quando i ricercatori intraprenderanno gli studi clinici di fase II / III.

BL-7010

BL-7010 offre un approccio completamente diverso al trattamento della celiachia. Piuttosto che prendere di mira l'intestino o la risposta autoimmune, BL-7010 si lega alla stessa proteina del glutine e inibisce la sua capacità di essere assorbito.

BL-7010 è un polimero non assorbente che è in grado di nascondere il glutine dagli enzimi che mirano a scomporlo. Raggiungendo questo, il sistema immunitario è meno in grado di innescare una risposta autoimmune. Il glutine e il farmaco legati sarebbero quindi espulsi dal corpo nelle feci.

Dopo aver completato gli studi di fase I e II, i produttori hanno intrapreso un percorso alternativo e hanno iniziato a promuovere BL-7010 come integratore alimentare piuttosto che come farmaco. A gennaio 2016, l'azienda ha ricevuto l'approvazione dall'Unione Europea e sta attualmente intraprendendo una sperimentazione di efficacia clinica con la classificazione di un dispositivo medico di Classe IIb.

Una parola da DipHealth

Nonostante sia promettente, non è ancora chiaro se qualcuno di questi farmaci lo introdurrà sul mercato. Alla fine, ogni candidato dovrebbe soddisfare tre promesse se devono essere considerate valide. Avrebbero bisogno di essere facilmente amministrati, durevoli, offrire piani di dosaggio ragionevoli, essere ben tollerabili e, cosa forse più importante, essere accessibili.

Quindi rimane ancora molto da rispondere. Ma con la continua ricerca e maggiori approfondimenti sui meccanismi della malattia, potremmo presto vedere un giorno in cui non viviamo più senza glutine.