Prove cliniche di fase 1: obiettivi e test

Gli studi clinici di fase 1 sono i primi test condotti sulle persone per testare un farmaco. L'obiettivo principale di queste prove è determinare se un farmaco o una procedura è sicura. Prima degli studi clinici di fase 1, un farmaco può essere stato ampiamente studiato su cellule tumorali in laboratorio e / o in animali da laboratorio. Il ruolo degli studi clinici di fase 1 sul cancro, tuttavia, è cambiato enormemente negli ultimi anni, con molte delle ragioni per cui questo è il progetto del genoma umano. Mentre in passato queste prove erano spesso un "ultimo disperato" sforzo, con solo una piccola possibilità che una persona potesse trarne beneficio, gli studi di fase 1 potrebbero invece essere un'ottima opzione (e l'unica) per prolungare la vita. Inoltre, poiché molti farmaci testati in questi studi sono stati attentamente studiati per interferire con obiettivi specifici nella progressione e nella diffusione del cancro, tendono ad essere meno "rischiosi" rispetto al passato. Al momento attuale, ci sono molte persone che sopravvivono al cancro a causa dell'esistenza di questi studi.

Tieni presente che lo scopo degli studi clinici è quello di trovare terapie che funzionino meglio o che abbiano meno effetti collaterali rispetto ai farmaci attualmente disponibili. Tutti i farmaci usati per trattare il cancro sono stati testati una volta come parte di una sperimentazione clinica. E durante quel periodo, le uniche persone che sono state in grado di raccogliere i benefici di questi trattamenti erano quelli che facevano parte del gruppo di studio sulla sperimentazione clinica.

Definizione e scopo delle prove cliniche di fase 1

Le prove cliniche di fase 1 sono fatte per vedere se un farmaco sperimentale o un trattamento è salvo. Dopo che un trattamento è stato testato in laboratorio o su animali, entra in una sperimentazione clinica di fase 1 eseguita con gli esseri umani. Queste prove di solito coinvolgono solo un piccolo numero di persone per determinare se un farmaco o un trattamento è sicuro e per determinare la dose migliore di un farmaco e come dovrebbe essere somministrato (sia per via orale o per via endovenosa). Sebbene lo scopo principale di questi studi sia di valutare la sicurezza, possono anche determinare se un trattamento sembra funzionare per un cancro.

Altre fasi delle sperimentazioni cliniche

Ci sono tre fasi di studi clinici che devono essere completati prima che un farmaco sia approvato dalla FDA. Se appare un trattamento sicuro al termine di una sperimentazione clinica di fase 1, può quindi entrare in una sperimentazione clinica di fase 2, uno studio svolto per verificare se si tratti di un trattamento efficace. Se un farmaco o un trattamento è considerato sicuro in uno studio di fase 1 ed efficace in uno studio di fase 2, entrerà quindi in uno studio clinico di fase 3. Gli studi clinici di fase 3 sono molto più grandi e vengono fatti per vedere se un trattamento non è solo sicuro ed efficace ma funziona meglio o ha meno effetti collaterali di trattamenti attualmente disponibili.

Le prove cliniche di fase 1 sono cambiate nell'ultimo decennio

Gli studi di fase 1 e quello che potresti aspettarti se sei iscritto a uno, sono cambiati significativamente negli ultimi anni.

Molti dei nuovi farmaci testati nelle sperimentazioni cliniche di fase 1 nel 2018 sono stati accuratamente progettati per agire su un preciso percorso nella crescita di un tumore.

Non solo le droghe come queste spesso hanno meno probabilità di avere effetti collaterali importanti rispetto ai farmaci chemioterapici tradizionali (sebbene possano farlo), ma sulla base del design vi è una possibilità più ragionevole che facciano la differenza per il tuo cancro. Dopotutto, se è possibile inibire un passaggio specifico che un tumore deve attraversare per dividere (e quindi crescere e diffondersi), c'è una ragionevole possibilità che un tumore che è stato dimostrato essere dipendente da quel passo risponderà.

In tali casi potrebbe essere che le uniche opzioni per trattare il cancro sarebbero farmaci chemioterapici convenzionali. Farmaci come i farmaci mirati hanno spesso maggiori probabilità di tenere sotto controllo un tumore per un po 'di tempo, e i farmaci immunoterapici, per una piccola percentuale di persone, possono portare a una risposta duratura (risposta a lungo termine).

Con i progressi in medicina di precisione, è probabile che gli studi clinici di fase 1 continueranno a offrire più promesse per gli individui piuttosto che essere semplicemente eseguiti per verificare se un farmaco è sicuro.

Un esempio (Larotrectinib)

Un esempio di uno studio clinico di fase 1 è quello della terapia mirata larotrectinib, a cui è stata concessa l'approvazione accelerata da parte della FDA nel 2018. Questo farmaco agisce inibendo un passaggio nella crescita di tumori che hanno un particolare profilo genetico, piuttosto che su qualsiasi un cancro specifico (sono state studiate persone con oltre 17 tipi di cancro, inclusi adulti e bambini). Negli studi clinici di fase 1 che hanno portato all'approvazione, il farmaco è stato somministrato a persone con tumori avanzati che non avevano altre opzioni disponibili (nessuna alternativa) o avevano progredito con tali opzioni. Di quelle persone studiate, il 75% delle persone ha risposto al farmaco, e molti hanno continuato a rispondere quando il periodo di studio si è concluso dopo più di 9 mesi. In confronto, se le persone fossero trattate con la chemioterapia (se questa fosse anche un'opzione), la maggioranza avrebbe visto i progressi del cancro entro 6 mesi. C'erano anche poche persone con carcinoma metastatico o inoperativo che presentavano una progressione tumorale sufficientemente significativa da poter eseguire la chirurgia curativa.

Pensieri quando si considera una sperimentazione clinica di fase 1

Ci sono alcuni motivi per cui qualcuno potrebbe prendere in considerazione di partecipare a una sperimentazione clinica di fase 1. Uno è la speranza di portare avanti la ricerca che possa aiutare gli altri con la stessa malattia in futuro. Un altro è la speranza che un nuovo farmaco o una procedura che non è stata ancora testata sugli esseri umani offrirà una possibilità di sopravvivenza quando altri trattamenti hanno fallito. L'unico modo in cui vengono fatti i progressi nella cura del cancro e la successiva sopravvivenza è attraverso la partecipazione dei pazienti agli studi clinici. Detto questo, le prove cliniche non sono per tutti.

Rischi e vantaggi

È importante considerare tutti i rischi e i benefici degli studi clinici se si sta prendendo in considerazione uno di questi studi. Spesso è utile annotare sia i pro che i contro dello studio su un foglio di carta in modo da poter valutare visibilmente le opzioni. Non c'è una scelta giusta o sbagliata, solo la scelta migliore per te.

Altre opzioni per la ricezione di farmaci sperimentali

Per la maggior parte, l'unico modo per utilizzare un farmaco sperimentale (sperimentale) è partecipare a una sperimentazione clinica. Questo non è sempre il caso, e alcune persone possono beneficiare di un uso compassionevole o di un accesso esteso a farmaci non ancora approvati dalla FDA. Se non sei idoneo per una sperimentazione clinica ma un farmaco sperimentale sembra promettente per il tuo particolare cancro, prenditi un momento per conoscere il consumo di droghe compassionevole.

Linea di fondo

Gli studi clinici di fase 1 sono i primi studi medici in cui un farmaco o una procedura viene testata negli esseri umani. Mentre tradizionalmente questo è stato l'ansia provocante e ha portato a scherzi sull'essere una cavia, questi primi studi possono essere guardati in modi diversi. Da un lato potrebbero essere più rischiosi. Dopotutto, lo scopo principale di questi studi è determinare se un farmaco è sicuro per le persone (e anche per avere un'idea della dose migliore da usare).

Tuttavia, da un punto di vista diverso, una sperimentazione clinica di fase 1 potrebbe avere di più da offrire. Molti studi clinici di fase 3 confrontano i farmaci che sono già stati esaminati. La speranza può essere che un farmaco migliorerà la sopravvivenza se solo per pochi mesi. Con una sperimentazione clinica di fase 1, tuttavia, viene esaminato un nuovo farmaco (e possibilmente una nuova categoria di farmaci) che può o non può aiutare, ma può aiutare più di qualsiasi altra cosa attualmente disponibile. Esempi di questo sono stati frequenti negli ultimi anni. Dal momento che l'ansia continua a essere coinvolta in studi clinici, prenditi un momento per conoscere i miti sulle sperimentazioni cliniche e su ciò che è fatto e finzione.